PNP技术平台

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核酸干扰技术原理简介

        RNA干扰 (RNAi) 的发现是当代生物科学的重大发现之一。RNAi效应是细胞内天然的生物学过程,是一种转录后基因功能的沉默调节机制。RNA干扰的效应分子为小片段的RNA分子(单链或双链RNA),这些小片段的RNA分子在细胞质里能够与特异的mRNA模板配对结合,配对后的mRNA模板链在一系列的酶促反应作用下被精确高效的切断降解,阻断相应蛋白质分子的合成,从而达到抑制相应生物学活性和功能的目的。
        RNA干扰生物学过程存在与许多真核细胞内,包括动物和人类细胞。RNAi除了是研究基因功能非常有效的实验工具手段之外,广泛的基础研究成果证明人工合成的小片段RNA在引入细胞后同样能特异和稳定的发挥抑制所靶向之基因的功效,使得核酸干扰药物迅速成为具有鲜明独特性的新药品种。
图示: 核酸干扰技术原理简介

核酸干扰新药品种优势

PNP由支链组氨酸赖氨酸聚合物组成,该聚合物在许多肿瘤细胞模型中的用途都有广泛的文献报道。这种多肽纳米颗粒为我们的治疗平台提供了许多优势:

1

药靶广泛,能有效地抑制小分子化药或抗体蛋白类药物难以成药的靶点。

2

药物制作简单:RNA干扰药物的设计和筛选简单快速,尤其体现在GMP生产上。

3

容易进行多靶点的 Combo 治疗。

PNP 技术介绍

        核酸药物体内应用的瓶颈技术关键是药物的体内导入。圣诺制药集团致力于核酸药物体内载运平台技术的开发,其中主打的是多肽纳米颗粒(PNP)平台技术。PNP是核酸类药物的体内运送载体,是由人工合成的组氨酸和赖氨酸的多肽共聚物 (HKP)。组氨酸和赖氨酸按照体外设计,人工合成为分枝状多聚物HKP,在水溶液,HKP多肽分子中的赖氨酸的氨基与核酸分子中的磷酸基通过离子键相互作用而结合(包括分子间的疏水键等其他相互作用,)自组装形成一定大小的纳米颗粒。药物纳米颗粒通过细胞的内吞作用进入细胞。在内含体内,由于酸性增强,促使弱碱性的组氨酸开始质子化,进而导致内含体膜溶解,释放内含的小干扰核酸分子。圣诺制药集团通过长期的努力,采用先进的微流控技术,现已完成PNP药物的工业化生产过程,并在临床试验中获得喜人的结果。

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