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PSC是一种肝脏胆管疾病,导致疾病的病因至今未明,疾病进程缓慢持续恶化,最终导致肝脏功能衰竭。这一疾病的主要病理特征是发生在胆管系统局部的反复持续的炎症,逐渐致使胆管纤维化并产生疤痕。瘢痕的形成可导致肝脏内胆道受阻,胆汁淤积,进而导致肝功能损伤,直至衰竭。疾病过程中病人的生活质量严重下降。同时,胆管的纤维化也诱发胆管肿瘤。目前唯一的治疗方法是肝移植,但PSC有时会在移植的肝内再次发生。
“圣诺”来自公司的英文名 – Sirnaomics。Sirnaomics是一个组合新字,由 siRNA 和 omics 组成。字面意思为“小干扰核酸组学”。小干扰核酸在基础研究方面已经得到广泛应用,成为研究基因功能的重要手段。基础研究方面的成果推进药物开发工业的进步。目前,小干扰核酸药物已经转型成功,将不断向临床提供所急需的治疗药物,尤其是对那些难于得到小分子化药和抗体药的孤儿病症。
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